You are using an unsupported browser.
Some features of this site may not function properly. For optimal user experience, please view this site in Chrome, Firefox, Safari, or Edge.

基因治疗

基因和基因修饰的细胞治疗策略通过向患者细胞递送治疗性DNA而治疗疾病。为确保有效的临床转化和商品化,生物工艺公司必须尽最大努力,以提高载体生产的可放大性。此治疗类别中的应用包括以下产品的生物工艺
    •病毒载体
    •质粒DNA

基因组测序的最新进展使基因和基因修饰的细胞治疗成为了一类重要性与单克隆抗体(mAb)相当的新型治疗类别。

Gene and gene-modified cell therapies treat diseases by delivering therapeutic DNA into a patient’s cells. The first step is packaging a therapeutic transgene into a delivery vehicle (e.g., a viral vector), followed by expansion of its host cell lines to produce high-enough vector concentrations.

在直接基因递送中,治疗性转基因直接注射进入体内目标组织。基于细胞的基因治疗需要在基因修饰之前对目标细胞进行分离和体外培养,随后扩增并富集,以回输至患者。 

基因治疗工艺流和应用

病毒载体生产

对于病毒载体的生产,通常采用两种方式进行培养:贴壁细胞系统的规模扩展以及在搅拌罐生物反应器中进行的悬浮细胞培养的规模放大。对于大规模生产,开发商正越来越多地采用大规模设备进行操作,如不锈钢或一次性使用生物反应器培养系统。病毒载体生产的工业化随着公司对工艺控制、规模放大、设施设计、鉴定和质量以及法规考量等问题的解决而日益成熟。

 

细胞培养 ►

 

细胞系优化
细胞建库
培养基开发
种子扩增优化
细胞培养扩增
分析

应用
灌流细胞培养

Repligen 解决方案

 

感染 ►

 

(如需要)

 

收获

 

离心
深层过滤
分析

 

纯化 ►

 

填料筛选
捕获 / 精制层析

应用
Pre-packed columns
浓缩和洗滤

Repligen 解决方案

 

制剂

 

过滤器筛选
切向流过滤
分析

应用
Concentration and Diafiltration

Repligen 解决方案

质粒生产

质粒DNA(pDNA)在一些基因治疗中可作为非病毒基因递送载体。pDNA具有良好的安全性和低毒性特点,且可递送更大的基因荷载,是病毒介导方案的替代性选择。

 

发酵 ►

 

 

质粒收获 ►

 

澄清
培养基置换
分析

应用
洗滤

Repligen 解决方案

 

纯化 ►

 

捕获 / 精制层析
切向流过滤
​​​​​​​分析

应用
Pre-packed columns
Concentration and Diafiltration

Repligen 解决方案

 

制剂

 

切向流过滤
​​​​​​​分析

应用
Concentration and Diafiltration

Repligen 解决方案