腺相关病毒 (AAV) 由于其已被证实的安全性、低免疫源性以及长期的转基因表达，是基因治疗产品中最常使用的病毒载体。使用的典型细胞为 HEK-293、HeLa、Vero以及SF9。
用于AAV生产的Repligen解决方案
需求和挑战：
- 由于有细胞裂解步骤，所以下游操作更具挑战性
- 下游工艺可以包括除菌过滤，但是建议使用封闭式、无菌工艺
- 不同的血清型可能带来不同的工艺挑战
Repligen解决方案可帮助克服AAV生物工艺中的挑战。
点击单元操作，查看您今天就能采用的产能及吞吐量提升解决方案。
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用于细胞培养工艺强化和培养基置换的可放大、一次性使用细胞截留设备 更高的转染前活细胞密度及总衣壳滴度 |
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用于细胞培养工艺强化和培养基置换的可放大、一次性使用细胞截留设备 更高的转染前活细胞密度及总衣壳滴度 |
无菌、可抛弃型、整合传感器、即取即用 兼容中空纤维和平板膜包过滤器 基因治疗的理想选择：无菌工艺，降低交叉污染风险 |
多种构型、材质和孔径选择 适合剪切敏感型大分子的UF/DF操作，如慢病毒 - 可在工艺中和/或最终纯化产物制剂中获得高收率，并优化杂质去除 |
全自动化，操作简单 可从实验室规模放大至生产 兼容中空纤维和平板膜包TFF 低滞留体积 |
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用于细胞培养工艺强化和培养基置换的可放大、一次性使用细胞截留设备 更高的转染前活细胞密度及总衣壳滴度 |
无菌、可抛弃型、整合传感器、即取即用 兼容中空纤维和平板膜包过滤器 基因治疗的理想选择：无菌工艺，降低交叉污染风险 |
多种构型、材质和孔径选择 适合剪切敏感型大分子的UF/DF操作，如慢病毒 - 可在工艺中和/或最终纯化产物制剂中获得高收率，并优化杂质去除 |
全自动化，操作简单 可从实验室规模放大至生产 兼容中空纤维和平板膜包TFF 低滞留体积 |
快速且准确的吸光度检测；避免费时费力且可能影响精确性的样品稀释操作 自动化质粒/病毒载体浓度检测，提高分析可变性和可重复性 |
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无菌、可抛弃型、整合传感器、即取即用 兼容中空纤维和平板膜包过滤器 基因治疗的理想选择：无菌工艺，降低交叉污染风险 |
多种构型、材质和孔径选择 适合剪切敏感型大分子的UF/DF操作，如慢病毒 - 可在工艺中和/或最终纯化产物制剂中获得高收率，并优化杂质去除 |
全自动化，操作简单 可从实验室规模放大至生产 兼容中空纤维和平板膜包TFF 低滞留体积 |
封闭式、即取即用、一次性使用膜包 高通量膜，提高产量、缩短工艺时间、促进一致性、降低成本 AAV工艺的理想选择，其通常体积较大，需在层析前浓缩20-60倍 |
快速且准确的吸光度检测；避免费时费力且可能影响精确性的样品稀释操作 自动化质粒/病毒载体浓度检测，提高分析可变性和可重复性 |
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即取即用，无需装柱经验 装填用于AAV、慢病毒或质粒纯化的任意填料（包括定制填料） 0.5 - 30 cm IDs | 5 - 30 cm 柱床高度 |
快速且准确的吸光度检测；避免费时费力且可能影响精确性的样品稀释操作 自动化质粒/病毒载体浓度检测，提高分析可变性和可重复性 |
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无菌、可抛弃型、整合传感器、即取即用 兼容中空纤维和平板膜包过滤器 基因治疗的理想选择：无菌工艺，降低交叉污染风险 |
多种构型、材质和孔径选择 适合剪切敏感型大分子的UF/DF操作，如慢病毒 - 可在工艺中和/或最终纯化产物制剂中获得高收率，并优化杂质去除 |
全自动化，操作简单 可从实验室规模放大至生产 兼容中空纤维和平板膜包TFF 低滞留体积 |
封闭式、即取即用、一次性使用膜包 高通量膜，提高产量、缩短工艺时间、促进一致性、降低成本 AAV工艺的理想选择，其通常体积较大，需在层析前浓缩20-60倍 |
快速且准确的吸光度检测；避免费时费力且可能影响精确性的样品稀释操作 自动化质粒/病毒载体浓度检测，提高分析可变性和可重复性 |
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| SoloVPE™ 设备 |
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快速且准确的吸光度检测；避免费时费力且可能影响精确性的样品稀释操作 自动化质粒/病毒载体浓度检测，提高分析可变性和可重复性 |
Repligen 解决方案：从基因到治疗
基因治疗在改变遗传疾病患者的生活方面有着巨大的潜力。由于对质粒和病毒载体的需求超过了行业产能，基因治疗产品的生产效率可能需要超过10倍甚至接近100倍的增长，才能满足呈指数增长的需求曲线。Repligen解决方案旨在满足对优化工艺、更高产量以及更高工艺质量的需求 - 为从基因到治疗的现代化可放大工艺设定新的标准。
REPLIGEN技术支持确保成功
具有基因治疗专业知识的 Repligen 现场应用专家 (FAS) 可为全球客户提供从咨询到操作的全方位支持。
咨询
- 理论
- 技术适配性
- 实验计划
评估
- 示范
- 培训
- 数据分析
开发
- Optimization
- 流路选型
- 系统选型
使用
- 规模放大
- 验证
- 长期培训计划
资源
Lentiviral vector manufacturing process enchancement utilizing TFDF™ technology
Thomas Williams、Oliver Goodyear、Lee Davies、Carol Knevelman、Michael Bransby、Kyriacos Mitrophanous & James Miskin
Cell and Gene Therapy Insights, 2020年4月
病毒载体和质粒定量分析，加快基因治疗上市时间
August 21, 2020
用于基因治疗制造 2.0的现成技术工艺
2020年5月12日
使用封闭式、预辐照的一次性使用平板TFF设备进行AAV研究David Bianchi, Carl Breuning, Michael LaBreck, Shelly Parra, Mary Jo Wojtusik, Repligen Corporation
Alex Meola, Michael Mercaldi, Thomas Thiers, Homology, Medicines Inc.
Repligen Corporation
Homology, Medicines Inc.
2020年7月